Terapia genowa Vertex daje obiecujące wyniki u młodszych dzieci z chorobami krwi

czw, 22 sty 2026, 1:46 CET, NY 19:46, Londyn 0:46, Tokio 9:46, ^SPX +1.16%

Symbol np: ^SPX

Przegląd wiadomości (Wszystkie Biznes)

Widok: Ostatnia \| Kilka \| Wszystkie	Kategoria: Biznes \| Kraj i Świat \| Kraj \| Świat \| Wszystkie


Źródła:	Szukaj w niusach:

Terapia genowa Vertex daje obiecujące wyniki u młodszych dzieci z chorobami krwi
Reuters - Biznes
6 gru 2025, 16:19

06.12.2025 (Reuters) - Vertex Pharmaceuticals poinformował w sobotę, że jego terapia genowa pomogła dzieciom w wieku od 5 do 11 lat z anemią sierpowatą uniknąć bolesnych epizodów, a pacjentom z innym schorzeniem krwi wymagającym częstych transfuzji pozwoliła na brak transfuzji przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy. [1]

Terapia genowa o nazwie Casgevy opiera się na nagrodzonej Noblem technologii edycji genów CRISPR. Technologia ta wykorzystuje molekularne "nożyczki", aby modyfikować uszkodzone fragmenty genów. Dane, będące pierwszymi klinicznymi wynikami terapii genowej u dzieci w wieku 5-11 lat, zaprezentowano na dorocznym zjeździe American Society of Hematology (ASH). Firma planuje rozpocząć globalne zgłoszenia regulacyjne dla tej grupy wiekowej w pierwszej połowie 2026 roku. [+3][2, 3, 4]

W badaniu obejmującym dzieci z anemią sierpowatą wszyscy czterej pacjenci z odpowiednio długą obserwacją byli wolni od kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (VOCs) przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy. U pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji (TDT) wszystkie sześć ocenianych dzieci uzyskało niezależność od transfuzji przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy. Profil bezpieczeństwa u młodszych pacjentów był zgodny z tym obserwowanym w badaniach osób w wieku 12 lat i starszych. [+3][5, 6, 7]

Casgevy jest już zatwierdzony dla osób w wieku 12 lat i starszych z tymi schorzeniami w wielu regionach, w tym w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Kanadzie. Aby przyspieszyć proces oceny dla grupy wiekowej 5-11 lat w USA, Vertex otrzymał od Agencji Żywności i Leków kupon Commissioner's National Priority Voucher. Podkreśla to potencjał jednorazowej terapii, która może stać się funkcjonalnym lekarstwem na te wyniszczające choroby u młodszej populacji. [+3][8, 9, 10]

(Reuters, AI)

g25p/ o3p/

Powyższy materiał tekstowy został przetłumaczony i sformatowany automatycznie. Treść przewodnia pochodzi z tekstu Reuters, do którego link znajduje się na końcu pierwszego akapitu. Opcjonalne treści od drugiego akapitu włącznie zostały wygenerowane z użyciem AI na bazie informacji dostępnych w internecie (na końcu każdego z akapitów dostępne są linki do stron, z których informacje zostały pozyskane). Cały tekst może nie być wolny od błędów, w tym semantycznych i merytorycznych.

RSS