Amerykańska FDA dodaje najsurowsze ostrzeżenie do terapii genowej Sarepty po śmiertelnych uszkodzeniach wątroby

śro, 10 gru 2025, 6:05 CET, NY 0:05, Londyn 5:05, Tokio 14:05, ^SPX -0.09%

Symbol np: ^SPX

Przegląd wiadomości (Wszystkie Biznes)

Widok: Ostatnia \| Kilka \| Wszystkie	Kategoria: Biznes \| Kraj i Świat \| Kraj \| Świat \| Wszystkie


Źródła:	Szukaj w niusach:

Amerykańska FDA dodaje najsurowsze ostrzeżenie do terapii genowej Sarepty po śmiertelnych uszkodzeniach wątroby
Reuters - Biznes
14 lis 2025, 20:43

14.11.2025 (Reuters) - Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) poinformowała w piątek, że zatwierdziła nowe oznakowanie terapii genowej Elevidys firmy Sarepta Therapeutics, które zawiera jej najpoważniejsze ostrzeżenie dotyczące bezpieczeństwa i ogranicza stosowanie preparatu do chodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. [1]

Zaktualizowane oznakowanie Elevidys zawiera teraz Boxed Warning, czyli najpoważniejsze ostrzeżenie FDA. Decyzja nastąpiła po doniesieniach o śmiertelnej ostrej niewydolności wątroby u pacjentów leczonych tą terapią. Ostrzeżenie podkreśla ryzyko ciężkiej, zagrażającej życiu reakcji immunologicznej oraz ostrego uszkodzenia wątroby. W związku z tym preparat jest obecnie wskazany wyłącznie dla chodzących pacjentów w wieku od czterech lat. [+2][2, 3]

W czerwcu 2025 roku Sarepta dobrowolnie wstrzymała dystrybucję Elevidys dla pacjentów niechodzących po pierwszych raportach bezpieczeństwa. Decyzja FDA formalizuje to ograniczenie. Zgodnie z nowymi wymogami bezpieczeństwa, przez co najmniej trzy miesiące po podaniu preparatu konieczne są cotygodniowe badania czynności wątroby. Agencja nakazuje też badanie porejestracyjne w celu dalszej oceny ryzyka poważnych uszkodzeń wątroby. [+2][4, 5]

Mimo wprowadzenia surowego ostrzeżenia i ograniczeń stosowania, akcje Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT) wzrosły po ogłoszeniu o 7%. Inwestorzy najwyraźniej odetchnęli z ulgą, że FDA utrzymała zgodę na użycie terapii u chodzących pacjentów zamiast podjąć bardziej radykalne kroki, takie jak całkowite wycofanie jej z rynku. [6]

(Reuters, AI)

g25p/ o3p/

Powyższy materiał tekstowy został przetłumaczony i sformatowany automatycznie. Treść przewodnia pochodzi z tekstu Reuters, do którego link znajduje się na końcu pierwszego akapitu. Opcjonalne treści od drugiego akapitu włącznie zostały wygenerowane z użyciem AI na bazie informacji dostępnych w internecie (na końcu każdego z akapitów dostępne są linki do stron, z których informacje zostały pozyskane). Cały tekst może nie być wolny od błędów, w tym semantycznych i merytorycznych.

RSS