Terapia genowa CRISPR o połowę obniża "zły" cholesterol i trójglicerydy w małym badaniu

nie, 7 gru 2025, 17:37 CET, NY 11:37, Londyn 16:37, Tokio 1:37, ^SPX +0.19%

Symbol np: ^SPX

Przegląd wiadomości (Analizy Wszystkie)

Widok: Ostatnia \| Kilka \| Wszystkie	Kategoria: Biznes \| Kraj i Świat \| Kraj \| Świat \| Wszystkie


Źródła:	Szukaj w niusach:

Terapia genowa CRISPR o połowę obniża "zły" cholesterol i trójglicerydy w małym badaniu
Reuters - Biznes
8 lis 2025, 18:29

08.11.2025 (Reuters) - Jednorazowy wlew eksperymentalnej terapii genowej firmy CRISPR Therapeutics okazał się bezpieczny i u czterech osób otrzymujących najwyższą dawkę o połowę obniżył stężenie szkodliwego cholesterolu LDL i trójglicerydów, dając nadzieję na leczenie jednorazowe. [1]

Badana terapia, nazwana CTX310, działa poprzez celowanie w gen w wątrobie o nazwie ANGPTL3. Gen ten odgrywa kluczową rolę w regulacji metabolizmu lipidów, a osoby z naturalnymi mutacjami, które go dezaktywują, mają niższy poziom cholesterolu i mniejsze ryzyko chorób serca. Leczenie wykorzystuje lipidową nanocząsteczkę do dostarczenia mechanizmu CRISPR/Cas9 do wątroby w celu wyłączenia ekspresji tego genu. [+5][2, 3, 4, 5, 6]

Badanie fazy 1 objęło 15 pacjentów z trudnymi do leczenia zaburzeniami lipidowymi. Dane zaprezentowane podczas American Heart Association's Scientific Sessions 2025 pokazały, że spadki LDL i trójglicerydów pojawiły się w ciągu dwóch tygodni i utrzymywały się przez co najmniej 60 dni obserwacji. Terapia była na ogół dobrze tolerowana, a u niektórych uczestników wystąpiły drobne, przejściowe reakcje związane z wlewem, takie jak ból pleców lub nudności. [+3][7, 8, 9]

Jeżeli ta metoda "raz i gotowe" okaże się skuteczna w większych, długoterminowych badaniach, może zrewolucjonizować leczenie zaburzeń lipidowych. Potencjalnie mogłaby zastąpić codzienne tabletki lub comiesięczne zastrzyki, na których obecnie polega wielu pacjentów, co mogłoby pomóc w pokonaniu problemu nieregularnego przyjmowania leków. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zaleca długoterminowe monitorowanie bezpieczeństwa terapii CRISPR trwające nawet 15 lat. [+5][10, 11, 12, 13, 14]

(Reuters, AI)

g25p/ o3p/

Powyższy materiał tekstowy został przetłumaczony i sformatowany automatycznie. Treść przewodnia pochodzi z tekstu Reuters, do którego link znajduje się na końcu pierwszego akapitu. Opcjonalne treści od drugiego akapitu włącznie zostały wygenerowane z użyciem AI na bazie informacji dostępnych w internecie (na końcu każdego z akapitów dostępne są linki do stron, z których informacje zostały pozyskane). Cały tekst może nie być wolny od błędów, w tym semantycznych i merytorycznych.

RSS